Thuốc trị tận gốc tác nhân gây ung thư tụy đầu tiên được FDA 'bật đèn xanh'

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa có động thái mở ra cơ hội cho bệnh nhân ung thư tụy di căn được sử dụng sớm loại thuốc nhắm trực tiếp vào đột biến KRAS - tác nhân gây bệnh chính - trước khi thuốc được phê duyệt chính thức.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa chính thức phê duyệt chương trình tiếp cận mở rộng cho thuốc daraxonrasib của hãng Revolution Medicines, một loại dược phẩm hứa hẹn khả năng điều trị tận gốc ung thư tụy di căn.

Quyết định này cho phép những bệnh nhân ung thư tụy di căn đã qua điều trị trước đó có cơ hội sử dụng thuốc sớm hơn, nhằm nhắm trực tiếp vào đột biến protein RAS, đặc biệt là KRAS G12, vốn là tác nhân chính gây bệnh và từng được xem là mục tiêu "không thể nhắm trúng" suốt hàng chục năm qua.

Sự khẩn trương của FDA được thể hiện rõ nét khi cơ quan này ký "thư an toàn để tiến hành" vào ngày 30/4, chỉ 2 ngày sau khi nhận được hồ sơ đề nghị khởi động chương trình tiếp cận nhân đạo cho bệnh nhân. Động thái này xuất phát từ những kết quả thực nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đầy ấn tượng được công bố vào giữa tháng 4, khiến giới chuyên môn không khỏi kinh ngạc.

Theo dữ liệu nghiên cứu, bệnh nhân sử dụng daraxonrasib có thời gian sống trung bình đạt 13,2 tháng, cao gấp đôi so với mức 6,7 tháng của nhóm duy trì liệu pháp hóa trị chuẩn, đồng thời giúp giảm thiểu nguy cơ tử vong đến 60%. Bác sĩ Brian Wolpin, trưởng nhóm nghiên cứu tại Viện Ung thư Dana-Farber đánh giá đây là một "bước tiến mang tính thay đổi căn bản trong thực hành điều trị lâm sàng".

Bên cạnh hiệu quả vượt trội, daraxonrasib còn mang lại sự tiện lợi đáng kể khi được bào chế dưới dạng viên uống 300 mg hằng ngày, thay thế các đợt hóa trị truyền tĩnh mạch phức tạp. Các tác dụng phụ từng được ghi nhận của thuốc như gây nổi ban, tiêu chảy hay mệt mỏi đều nằm trong tầm kiểm soát và không xuất hiện các tín hiệu mất an toàn mới.

Minh chứng thực tế về hiệu quả của loại thuốc được xem như "cứu tinh" cho bệnh nhân ung thư tụy này được cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse chia sẻ công khai, khi khối u của ông đã giảm tới 76% chỉ sau 4 tháng điều trị với daraxonrasib, giúp giảm đau và cải thiện rõ rệt chất lượng cuộc sống.

Bên cạnh đó, nhu cầu đối với loại thuốc này cũng bùng nổ sau khi các kết quả thử nghiệm được lan tỏa, kéo theo hàng trăm đơn liên hệ từ bệnh nhân và gia đình tại Mỹ cũng như quốc tế.

Đối với những bệnh nhân ung thư tụy đang trong tình trạng nguy cấp, chương trình tiếp cận mở rộng được FDA phê chuẩn chính là chiếc phao cứu sinh cuối cùng khi họ không thể chờ đợi đến ngày thuốc được phê duyệt chính thức. Giám đốc FDA Marty Makary nhấn mạnh, việc phê duyệt thần tốc daraxonrasib chỉ trong 2 ngày là minh chứng cho cam kết mạnh mẽ của cơ quan này trong việc mở đường cho các liệu pháp cứu mạng đối với những căn bệnh hiểm nghèo.

Dù vẫn trong quá trình chuẩn bị hồ sơ xin phê duyệt toàn diện, loại thuốc này đã sớm nhận được các danh hiệu quan trọng như liệu pháp đột phá và thuốc mồ côi. Trong khuôn khổ chương trình tiếp cận mở rộng, Revolution Medicines cam kết cung cấp thuốc miễn phí cho các bệnh nhân Mỹ đủ điều kiện thông qua đơn đăng ký từ bác sĩ điều trị

Đây là một tín hiệu lạc quan trong bối cảnh ung thư tụy vẫn là "kẻ giết người thầm lặng" với tỷ lệ tử vong cao và số ca mắc mới không ngừng gia tăng trên thế giới. Với những tiến triển hiện tại, daraxonrasib đang được kỳ vọng sẽ trở thành một bước ngoặt lịch sử, thắp lên hy vọng sống quý báu cho hàng nghìn bệnh nhân trên toàn thế giới.